jueves, 20 de octubre de 2016

¿Cuánto dinero le costaría a una asociación como la mía realizar un ensayo clínico?

No sé muy bien qué título le viene mejor a esto que voy a contar.

Hace unos tres años, hablando con una amiga investigadora, me decía que las asociaciones de pacientes tienen muy difícil hacer un ensayo clínico con un medicamento... y es verdad, pero porque entre sus voluntarios y colaboradores no suelen tener personas que conozcan el mundo de los ensayos clínicos y su legislación. Esto hace que las asociaciones dependan de quienes realizan habitualmente los ensayos clínicos: las compañías farmacéuticas.

Los ensayos clínicos son el tipo de estudio de investigación que requiere la legislación para demostrar que un medicamento es útil para la indicación (enfermedad) para la que se pretende solicitar la autorización. La mayoría de los ensayos clínicos son realizados por compañías farmacéuticas, lo que significa que sólo se investiga y desarrolla aquello que les interesa a éstas. ¿Y qué es lo que les interesa? pues lógicamente lo que da dinero. Esto lo llevamos viendo toda la vida, pero últimamente muchísimo más, sobre todo con el desarrollo de medicamentos de alto coste - y con alto, me refiero a todos esos que cuestan 2.000 y 3.000 euros por paciente y mes... sí, dos mil y tres mil al mes - muchos de ellos dirigidos a tratar el cáncer, pero no son sólo estos. Por ejemplo, el coste completo para curar a un paciente de hepatitis C con los nuevos antirretrovirales ha estado costando alrededor de 12.000- 15.000 euros por paciente, y hasta 60.000 en el caso de un medicamento concreto. En unas cuantas enfermedades se han desarrollado medicamentos "biológicos", y hablar de biológicos es hablar de muchísimo dinero, y teniendo en cuenta que son muchísimos pacientes, los beneficios pueden ser muy grandes. Hay biológicos para la artritis reumatoide, para la espondilitis, para la enfermedad inflamatoria intestinal (colitis ulcerosa, enfermedad de Crohn), para la psoriasis. No todos los pacientes con esas enfermedades precisan de estos tratamientos, pero al ser enfermedades relativamente frecuentes, hay muchos clientes potenciales. Por ello las empresas farmacéuticas orientan sus esfuerzos en sacar medicamentos para estas poblaciones, o para otras cuya enfermedad sea prevalente (frecuente). Los beneficios serán sustanciosos.

En las enfermedades raras no ocurre esto. La población es mucho menor, y el esfuerzo de desarrollar un tratamiento en muchos casos no les merece la pena económicamente. Hay que invertir y los clientes potenciales son proporcionalmente muy pocos, comparados con las enfermedades comunes.

En 2013 la Alianza VHL - asociación de pacientes de la enfermedad de von Hippel-Lindau - comenzó a financiar el contrato de una investigadora en el CIB (CSIC) y los experimentos in vitro para comprobar si un medicamento archiconocido llamado propranolol podía tener un efecto positivo en frenar el crecimiento de los tumores que aparecen en esta enfermedad. Cuando obtuvimos los primeros resultados, me puse a averiguar qué teníamos que hacer para llevar a cabo un ensayo clínico. El medicamento - propranolol - ya está comercializado, y se ha estado utilizando para otras patologías durante 50 años, lo cual facilita mucho el proceso ya no hay que demostrar que su uso en humanos es seguro, y las dosis a las que puede dar problemas ya se conocen. Cuando decides que vas a promover un estudio, pasas a ser el promotor. En nuestro caso, un promotor de un ensayo clínico independiente, sin interés comercial (es decir, no buscamos un beneficio económico).

Una vez que sabes cómo vas a realizar el estudio, al empezar el proceso de autorización del ensayo te das cuenta de que la legislación está hecha pensando en la industria farmacéutica, y esto lo ves durante todo el camino de tu peregrinaje particular. Hasta para que el proyecto lo valore un Comité de Ética (porque sin esta valoración el ensayo no se autoriza), en algunos centros tenías que pagar unas tasas, de las que quedabas exento tras solicitarlo y acreditar que no tienes interés comercial... pero de entrada, en algunos sitios, las pagabas y luego ya veremos.

Esto de que todo esté pensado para empresas - o mejor dicho, no pensando en la investigación promovida por las asociaciones de enfermedades raras o por los propios interesados - ya lo vi cuando se publicó la Ley 14/2007 de Investigación Biomédica, pues tanto ha querido protegernos el legislador que nos protege hasta de la investigación, y desgraciadamente tanta protección complica y dificulta muchísimo la investigación cuando se trata de una enfermedad rara. Lógicamente las grandes asociaciones de enfermedades comunes no tienen ninguna necesidad de ponerse ellos a buscar una solución, pues es un nicho tan grande de clientes - como decía antes - que son las empresas farmacéuticas las que les buscan a ellos para hacer sus ensayos clínicos, les financian congresos y jornadas, les organizan actividades formativas, y en cierto modo utilizan a esas asociaciones para hacer publicidad de sus productos (y de paso, para que las asociaciones les hagan de comerciales, pues éstas reivindican y exigen tratamientos basándose en lo que les han enseñado las compañías farmacéuticas). Últimamente algunas empresas han puesto sus ojos en las enfermedades raras, y han desarrollado medicamentos para éstas, a precios desorbitados, como el famoso Soliris, para la hemoglobinuria paroxística nocturna. ¿Es ético que el tratamiento de un paciente cueste 240.000 euros al año? y el precio se justifica por el coste de la investigación, pero además, como son pocos pacientes... pues que el sistema pague. Lo que siempre digo es que hay gente que se muere a diario de hambre, y en nuestro propio país mucha gente no tiene cubiertas sus necesidades básicas, pero se pagan estos tratamientos. En otros países, han decidido fabricar ellos los fármacos para reducir los costes. ¿Por qué no lo hace el nuestro?

Volviendo al tema del ensayo clínico promovido por la Alianza VHL, la verdad es que no fue fácil el comienzo, pero por falta de experiencia. Nuestro ensayo figura en el Registro Europeo de Ensayos Clínicos con el título "Therapeutic effect of propranolol in a series of patients with von Hippel-Lindau disease and retinal hemangioblastomas in short, medium and long term treatment, así como en el REec (Registro Español de Estudios Clínicos). No puedo decir que el ensayo clínico nos haya salido caro, porque no ha sido así. El ensayo clínico en total nos ha costado alrededor de 10.000 euros. Este importe incluye el coste del seguro de responsabilidad de la investigación, los desplazamientos de los pacientes desde diversos puntos de España hasta el hospital donde se llevaban a cabo las revisiones durante 1 año (6 visitas), el coste de la monitorización del ensayo clínico y el coste de los reactivos y material para las determinaciones de laboratorio. Las investigadoras han colaborado de forma totalmente altruista y al contrario que en la mayoría de los ensayos y estudios clínicos, no han cobrado nada por su participación. El hospital y el Servicio de Salud (SESCAM) autorizaron a que se realizara el ensayo. Gracias a todas estas personas que comprendieron que la única manera de que una asociación sacara adelante una investigación en la que le va la vida, era ayudando, pudimos llevar a cabo este ensayo que nos ha aportado mucha información sobre el efecto de este medicamento tan baratito, y con el que seguimos haciendo estudios. Sirva este ejemplo para animar a todas aquellas asociaciones que creen que no pueden ser promotores de un ensayo clínico, porque esta es la demostración de que se puede.

Para quien le pueda interesar, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios tiene una
Oficina de Apoyo a la Investigación Clínica Independiente, que asesora en los trámites necesarios.
Cualquier duda, escribidme.

1 comentario:

  1. Excelente exposicición. Muchas gracias por esta síntesis tan real como dolorosa para los pacientes con Enfermedad rara!!

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